Nuovi dati presentati al Congresso 2026 della European Society of Cardiology (ESC) rafforzano le evidenze sull’efficacia e sulla sicurezza a lungo termine di mavacamten nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM) sintomatica.
Al Congresso ESC, Bristol Myers Squibb ha presentato i risultati della coorte EXPLORER-LTE dello studio MAVA-LTE, uno dei più ampi e prolungati programmi di valutazione di un inibitore della miosina cardiaca nell’oHCM sintomatica. I dati, relativi a 231 pazienti seguiti fino a cinque anni, mostrano che i benefici del trattamento si mantengono nel tempo.
A 252 settimane, mavacamten ha determinato una riduzione media del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di 38,7 mmHg a riposo e di 55,6 mmHg durante la manovra di Valsalva. Il 97,4% dei pazienti ha raggiunto un gradiente LVOT durante la manovra di Valsalva ≤30 mmHg. Sul piano clinico, il 69,6% dei pazienti ha migliorato di almeno una classe NYHA, mentre il 59,2% è risultato asintomatico.
Anche i dati di sicurezza a lungo termine sono risultati coerenti con quelli già osservati nello studio EXPLORER-HCM, senza nuovi segnali di sicurezza. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) media si è ridotta del 10,2%, rimanendo nell’intervallo di normalità.
Le evidenze nella pratica clinica
Al Congresso sono stati inoltre presentati nuovi dati real-world dello studio COLLIGO-HCM, uno studio globale retrospettivo che ha analizzato l’utilizzo di mavacamten nella pratica clinica. I risultati hanno evidenziato miglioramenti dei sintomi e una riduzione dell’ostruzione del LVOT, con un profilo di efficacia e sicurezza coerente tra i diversi gruppi di pazienti.
Un’ulteriore analisi proveniente da un registro real-world tedesco ha mostrato risultati in linea con le precedenti evidenze, rafforzando l’osservazione che i benefici riscontrati negli studi clinici possono essere osservati anche nella pratica quotidiana.
Il ruolo di mavacamten
La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva è una patologia caratterizzata dall’ispessimento del muscolo cardiaco, che può provocare un’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro e sintomi come affanno, stanchezza e ridotta capacità di esercizio.
Mavacamten è un inibitore selettivo e reversibile della miosina cardiaca che agisce sull’ipercontrattilità del cuore, contribuendo a ridurre l’ostruzione del LVOT e a migliorare i sintomi e la capacità funzionale dei pazienti.
Nell’Unione Europea, mavacamten è indicato per il trattamento dell’oHCM sintomatica, in classe II-III NYHA, negli adulti. I nuovi dati a lungo termine e le evidenze real-world presentati all’ESC ampliano quindi il quadro delle conoscenze sul trattamento continuativo della malattia e sul suo impatto nel tempo.