Nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica non ostruttiva sintomatica, aficamten ha migliorato la capacità di esercizio e lo stato di salute percepito rispetto al placebo.
Sono stati presentati al Congresso ESC 2026 i risultati dello studio ACACIA-HCM, che ha valutato l’efficacia di aficamten nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM) non ostruttiva e sintomatica.
Lo studio ha coinvolto 258 pazienti, randomizzati a ricevere aficamten, con una dose iniziale di 5 mg e successiva titolazione fino a un massimo di 20 mg, oppure placebo. Il trattamento è proseguito per un periodo fino a 72 settimane. L’età media dei partecipanti era di 55 anni e oltre la metà era costituita da donne.
Uno degli aspetti valutati è stato il KCCQ-CSS, un parametro utilizzato per misurare sintomi, limitazioni fisiche e qualità di vita correlata allo stato cardiovascolare.
A 36 settimane, i pazienti trattati con aficamten hanno mostrato un miglioramento significativo del punteggio KCCQ-CSS rispetto al placebo, indicando un beneficio sullo stato di salute percepito. Il trattamento ha inoltre determinato un miglioramento della capacità funzionale e della tolleranza all’esercizio.
I risultati dello studio ACACIA-HCM ampliano le evidenze sull’utilizzo degli inibitori della miosina nella cardiomiopatia ipertrofica e suggeriscono un possibile beneficio di aficamten anche nei pazienti con forma non ostruttiva della malattia.
Fonte: ESC Congress 2026